Badalona - L'Institut de recerca Germans Trias i Pujol obté 3.547.417 euros per impulsar la creació d'una xarxa estatal per tractar la Distròfia Miotònica tipus 1, una malaltia neuromuscular d'origen genètic. Aquest és un dels principals projectes inclosos en la partida de 20 MEUR de l'Institut de Salut Carles III per investigar malalties minoritàries.
Aquest finançament permet accelerar el projecte 'DM1-Hub'
Liderat per la doctora Gisela Nogales, del Grup de Recerca Neuromuscular de Badalona (GRENBA), amb la col·laboració del doctor Arturo López Castel, de l'Hospital Clínic Universitari de València, el projecte compta amb 80 professionals sanitaris distribuïts en una quarantena d'hospitals d'arreu de l'Estat, però ara aquesta xifra podria arribar al centenar.
L'objectiu és coordinar una xarxa estatal per aprofundir en el coneixement d'aquesta patologia, també coneguda com a malaltia de Steinert, i analitzar-ne les característiques genòmiques i proteòmiques. Això permetria desenvolupar protocols de medicina de precisió per a un tractament més personalitzat. Un dels reptes del projecte és ampliar la base de pacients del territori espanyol per obtenir dades més completes.
Ens permet [...] reclutar pacients de tot l'estat espanyol
La doctora Gisela Nogales, de GRENBA, explica que aquesta xifra econòmica 'ens permet obtenir finançament per reclutar pacients de tot l'estat espanyol i tenir accés a les mostres d'aquests pacients per avançar en el coneixement molt més ràpid'.
Necessitàvem posar al mapa la patologia
En aquest sentit, afegeix, 'estem parlant d'un registre que pot arribar als 3.000 pacients'. Per tant, accelera molt rebre aquesta suma i, de fet, 'era l'impuls que necessitàvem per posar al mapa la patologia i que siguem també referència per a totes aquestes empreses que estan desenvolupant fàrmacs perquè sàpiguen que a Espanya hi ha un grup organitzat en el qual es poden fixar per portar també els assajos clínics'.
La Distròfia Miotònica tipus 1 afecta una de cada 10.000 persones a escala mundial. És una malaltia neuromuscular complexa i rara, que pot manifestar-se a qualsevol edat, afectant nombrosos òrgans i reduint la qualitat i esperança de vida dels pacients.
Malgrat que actualment només es disposa de tractaments pal·liatius per alleujar alguns símptomes, sí que hi ha diversos fàrmacs que es troben en fase d'assaigs clínics. En aquest projecte se sumaran quatre centres d'investigació espanyols, dues universitats i més de 50 institucions hospitalàries que participaran en el reclutament de pacients.